抗腫瘤藥、罕見病藥是兩類最受關(guān)注的新藥。新京報制圖/許驍
在政策與行業(yè)的雙重“催生”下，抗腫瘤藥、罕見病藥不斷涌現(xiàn)。在今年國家藥監(jiān)局已經(jīng)批準(zhǔn)上市的81款新藥中，22款為抗腫瘤藥物，11款為罕見病藥物，兩者合計占比達(dá)40.7%。
多款腫瘤藥創(chuàng)國內(nèi)之首，研發(fā)大手筆投入
今年獲批上市的22款抗腫瘤藥，適應(yīng)癥涉及肺癌、肝癌等。如基石藥業(yè)旗下的普吉華（普拉替尼膠囊）今年3月獲批，用于既往接受過含鉑化療的轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者的治療，這是國內(nèi)首個獲批上市的選擇性RET抑制劑。12月，亞盛醫(yī)藥旗下藥物奧雷巴替尼上市，成為我國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，并采用經(jīng)充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細(xì)胞白血病慢性期或加速期的成年患者。
今年6月9日，榮昌生物的維迪西妥單抗和泰它西普附條件獲批上市。這是國內(nèi)首個通過自主研發(fā)獲批上市的ADC（抗體偶聯(lián)物）藥物，獲批適應(yīng)癥為用于晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌（包括胃食管結(jié)合部腺癌）。從2020年8月上市申請獲受理，到2021年6月9日附條件獲批，維迪西妥單抗的獲批上市僅用10個月時間。
審批速度的提升，也讓創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)受到資本市場的關(guān)注。2020年11月9日登陸港交所的榮昌生物，以5.9億美元的實際募資金額，創(chuàng)造2020年全球生物技術(shù)IPO募資最高紀(jì)錄。2021年5月10日，榮昌生物又宣布計劃赴科創(chuàng)板上市，并于今年11月11日順利過會。此次，榮昌生物計劃募集資金40億元，用于新藥產(chǎn)業(yè)化、抗腫瘤抗體新藥等多種新藥研發(fā)等。
新藥頻出的背后是大手筆的研發(fā)投入?；帢I(yè)2020年研發(fā)投入為14.05億元，超過同期10.39億元的營收規(guī)模，2021年上半年研發(fā)投入為5.13億元。亞盛醫(yī)藥2020年的研發(fā)支出達(dá)到5.65億元，2021年上半年研發(fā)投入3.18億元，再次實現(xiàn)同比增長；諾誠健華2020年研發(fā)支出為4.03億元，同比2019年增加近一倍，2021年上半年研發(fā)投入為1.85億元。君實生物2020年投入研發(fā)費(fèi)用達(dá)到17.78億元，同比增長87.93%，2021年上半年研發(fā)投入為9.47億元，同比增長33.62%。
在“新勢力”崛起的同時，老牌企業(yè)也參與到競爭之中。恒瑞醫(yī)藥的研發(fā)投入逐年提高，從2016年的11.8億元攀升至2020年的49.89億元，今年前三季度研發(fā)投入已經(jīng)超過40億元。
與此同時，政策層面正在引導(dǎo)腫瘤藥研發(fā)趨于理智。今年7月，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）發(fā)布《以臨床價值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》。《指導(dǎo)原則》指出，我國抗腫瘤藥物研發(fā)處于快速發(fā)展階段；抗腫瘤藥物研發(fā)，從確定研發(fā)方向，到開展臨床試驗，都應(yīng)貫徹以臨床需求為核心的理念，開展以臨床價值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物研發(fā)。
罕見病藥物納入醫(yī)保，平均降幅達(dá)到65%
除抗腫瘤藥外，罕見病藥也被廣泛關(guān)注。來自病痛挑戰(zhàn)基金會的統(tǒng)計數(shù)據(jù)則顯示，從2018年5月第一批罕見病目錄發(fā)布至今，共有34款罕見病藥物獲批上市。尤其是今年，獲批的罕見病藥物已有11種。
今年12月21日，諾華制藥的罕見病藥物奧法妥木單抗注射液獲批上市，用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化，成為今年獲批上市的第11款罕見病藥物。
奧法妥木單抗2009年10月已在美國獲批上市，當(dāng)時獲批適應(yīng)癥為治療慢性淋巴細(xì)胞白血病。此后，諾華制藥啟動全新的開發(fā)項目，研究奧法妥木單抗對復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化的治療效果，并于2020年8月獲美國食藥監(jiān)局（FDA）批準(zhǔn)，作為皮下注射藥物，用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化。僅一年后，該藥就在中國獲批用于上述罕見病治療。
除奧法妥木單抗外，今年獲批的罕見病藥物還有協(xié)和發(fā)酵麒麟的布羅索尤單抗、武田的醋酸艾替班特和維拉苷酶α、百濟(jì)神州引進(jìn)的司妥昔單抗等。
從上述獲批情況來看，罕見病藥物主要還是依靠海外引進(jìn)。不過，隨著鼓勵政策不斷出臺，布局罕見病領(lǐng)域的企業(yè)也逐步增多。如國內(nèi)企業(yè)邁博藥業(yè)、正大天晴正在布局美泊利單抗生物類似藥。其中，正大天晴于今年10月提交臨床試驗申請并獲受理。
弗若斯特沙利文預(yù)計，中國罕見病藥物市場將由2020年的13億美元增至2030年的259億美元，年均復(fù)合增長率為34.5%。隨著更多創(chuàng)新藥物的推出和可得性/可負(fù)擔(dān)性的提升，中國罕見病藥物市場于2030年占全球罕見病市場的比例將達(dá)到6.8%。12月3日，中國脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者及家庭迎來期盼已久的喜訊：全球首個精準(zhǔn)靶向治療SMA的藥物諾西那生鈉注射液被納入新版醫(yī)保目錄。諾西那生鈉最初在國內(nèi)獲批上市時，每單位定價為69.97萬元，曾在2019年醫(yī)保談判時因為價格問題被輿論關(guān)注。此后雖然降價至55萬元，仍然在今年9月再次被推上熱搜。
截至目前，我國共有60多款罕見病藥物獲批上市，其中40余款被納入國家醫(yī)保目錄，涉及25種疾病。其中，今年共有7個罕見病藥品談判成功，平均降幅達(dá)65%。
今年1月，國家醫(yī)保局及財政部發(fā)布《國家醫(yī)療保障待遇清單（2020年版）》，地方罕見病保障政策或面臨清理。對此，病痛挑戰(zhàn)基金會信息研究總監(jiān)郭晉川指出，雖然有更多的創(chuàng)新支付模式可以考慮，如探索按療效付費(fèi)、探索醫(yī)療貸款等，“要保障罕見病藥物的可及性，最根本的還是需要醫(yī)保支持?！?/p>
今年國家醫(yī)保局在回復(fù)全國人大代表劉獻(xiàn)祥提交的罕見病相關(guān)建議時提及，對于費(fèi)用特別高的特殊罕見病，國家醫(yī)保局將會同有關(guān)部門探索罕見病用藥保障機(jī)制，努力減輕患者負(fù)擔(dān)?！斑@釋放了一個比較積極的信號，國家醫(yī)保局或?qū)L試通過多部門聯(lián)合的方式，共同解決罕見病高值藥品的問題?！惫鶗x川表示。
新京報記者 王卡拉 張秀蘭
校對 趙琳
