黏多糖貯積癥Ⅰ型患者張笑終于盼來特效藥上市。受訪者供圖
整整17年，黏多糖貯積癥Ⅰ型患者張笑終于在2020年盼來特效藥注射用拉羅尼酶濃溶液（商品名“艾而贊”）國(guó)內(nèi)獲批上市的消息，然而每瓶9114元的價(jià)格，即便按買二贈(zèng)一的患者援助方案計(jì)算，她的藥費(fèi)一年也要262萬元。
中國(guó)罕見病聯(lián)盟發(fā)布的《2020中國(guó)罕見病綜合社會(huì)調(diào)研》顯示，有26.1%的罕見病患者沒有接受治療或從未接受過治療。這部分人群中，又約有42%的患者是因?yàn)獒t(yī)藥費(fèi)太貴無法負(fù)擔(dān)從未進(jìn)行治療或放棄治療。如何提高罕見病藥物可及性，成為政府、藥企、患者、罕見病公益組織等多方在考量的問題。
特效藥上市，患者期盼納入醫(yī)保
“曾經(jīng)以為自己可能活不過十歲，可我今年已經(jīng)28歲了。中國(guó)大而美，我想帶著這個(gè)疾病，看看國(guó)內(nèi)黏多糖貯積癥Ⅰ型的醫(yī)療醫(yī)藥保障的進(jìn)步和完善。”在呼吁黏多糖貯積癥Ⅰ型唯一特效藥艾而贊進(jìn)醫(yī)保的路上，張笑已經(jīng)努力多年，“因?yàn)檫@個(gè)疾病，讓我看到中國(guó)醫(yī)生的努力和相關(guān)各方給予的支持。”
艾而贊是全球首個(gè)且唯一的黏多糖貯積癥Ⅰ型酶替代療法，2003年在美國(guó)獲批，2020年6月在中國(guó)上市，成為國(guó)內(nèi)黏多糖貯積癥Ⅰ型患者的“救命稻草”。
艾而贊每瓶9114元的中國(guó)市場(chǎng)定價(jià)，成為眾多患者面前的一道坎。在感謝國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)艾而贊上市的同時(shí)，呼吁將其納入國(guó)家醫(yī)保目錄，是張笑現(xiàn)階段的工作重心?！拔蚁Ｍ麌?guó)家醫(yī)保局能給藥企一個(gè)進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄談判會(huì)議桌前的入場(chǎng)券?！睆埿Ρ硎?，如果未來她能用得起藥，更期待藥企能夠再次開展對(duì)該病的藥物研發(fā)，研制出更長(zhǎng)效更經(jīng)濟(jì)的藥物。
黏多糖貯積癥患者年治療費(fèi)用測(cè)算
數(shù)據(jù)來源：《普惠型商業(yè)補(bǔ)充健康保險(xiǎn)參與罕見病多層次保障研究報(bào)告》
提高罕見病藥物可及性，國(guó)家先行
“罕見病藥物研發(fā)非常艱難，企業(yè)投入的研發(fā)費(fèi)用也非常高，一味降價(jià)并不現(xiàn)實(shí)，提高罕見病藥物可及性需要多方合力?！北本┮患胰揍t(yī)院的兒科臨床醫(yī)生對(duì)新京報(bào)記者表示，國(guó)內(nèi)罕見病的科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段，絕大部分罕見病患者和家庭都面臨著病無所醫(yī)，醫(yī)無所藥，藥無所保的困境。國(guó)家醫(yī)保局一直重點(diǎn)關(guān)注罕見病用藥，每年都會(huì)通過談判方式將罕見病藥品納入醫(yī)保目錄，“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄?！?/p>
2021年11月初進(jìn)行的國(guó)家醫(yī)保談判中，7款罕見病用藥進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，尤其是曾經(jīng)高達(dá)70萬元/針的罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物諾西那生鈉，最終以3.3萬元/針的價(jià)格進(jìn)入目錄，讓SMA患者激動(dòng)到淚目。除新增7種罕見病藥物外，還有9種罕見病藥品成功續(xù)約，這也是自2019年以來，罕見病用藥被納入最多的一次目錄調(diào)整。
截至去年12月，國(guó)內(nèi)上市的罕見病用藥有60余種，40余種已被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。通過醫(yī)保談判，特立氟胺、麥格司他、氘丁苯那嗪等罕見病用藥價(jià)格大幅降低。
國(guó)家醫(yī)保局2021年回復(fù)全國(guó)人大代表劉獻(xiàn)祥提交的罕見病相關(guān)建議時(shí)提及，對(duì)于費(fèi)用特別高的特殊罕見病，國(guó)家醫(yī)保局將會(huì)同有關(guān)部門探索罕見病用藥保障機(jī)制，努力減輕患者負(fù)擔(dān)。
“這是一個(gè)比較積極的信號(hào)，國(guó)家醫(yī)保局或?qū)L試通過多部門聯(lián)合的方式，共同解決罕見病高值藥品的問題?！辈⊥刺魬?zhàn)基金會(huì)信息研究總監(jiān)郭晉川表示。
國(guó)家衛(wèi)健委也在今年2月回復(fù)全國(guó)人大代表建議中提及，要建立罕見病多層次保障機(jī)制，建成以基本醫(yī)療保險(xiǎn)為主體，醫(yī)療救助為托底，補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)、商業(yè)健康保險(xiǎn)、慈善捐贈(zèng)、醫(yī)療互助共同發(fā)展的醫(yī)療保障制度體系。
部分省份普惠險(xiǎn)探索納入罕見病
各地對(duì)罕見病保障政策的支持力度和模式已經(jīng)進(jìn)入探索階段，我國(guó)部分地區(qū)將罕見病納入保障范圍或設(shè)立相關(guān)基金。近兩年，各地推出的特殊商業(yè)保險(xiǎn)——普惠險(xiǎn)，被認(rèn)為是促進(jìn)罕見病高值藥物可及的另一個(gè)辦法，廣東、江蘇、山東等省份的多個(gè)城市均已將罕見病納入其中。
2月26日，病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)攜手南開大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)與醫(yī)療保障研究中心朱銘來教授及其研究團(tuán)隊(duì)，聯(lián)合發(fā)布《普惠型商業(yè)補(bǔ)充健康保險(xiǎn)參與罕見病多層次保障研究報(bào)告》（簡(jiǎn)稱《報(bào)告》）。報(bào)告顯示，從2021年開始，部分普惠險(xiǎn)逐步探索如何保障罕見病高值藥，并將罕見病保障作為一項(xiàng)專門的保障責(zé)任。
針對(duì)罕見病的專項(xiàng)保障既是普惠險(xiǎn)產(chǎn)品的一項(xiàng)亮點(diǎn)，也標(biāo)志著保障罕見病條款的進(jìn)一步精細(xì)化，罕見病病種及藥品的納入，成為產(chǎn)品設(shè)計(jì)的專門考量因素。朱銘來教授解讀報(bào)告時(shí)建議，要優(yōu)先保證普惠險(xiǎn)項(xiàng)目運(yùn)營(yíng)的穩(wěn)定性，妥善應(yīng)對(duì)醫(yī)保待遇清單統(tǒng)一，優(yōu)化普惠性產(chǎn)品有關(guān)罕見病的保障責(zé)任，提高醫(yī)保目錄外的罕見病藥品費(fèi)用的保障水品，擴(kuò)展普惠險(xiǎn)其他保障責(zé)任形式，取消異地就醫(yī)限制。
朱銘來教授還建議，各地醫(yī)保部門可以支持普惠險(xiǎn)產(chǎn)品的經(jīng)營(yíng)主體與藥品適宜納入保障責(zé)任的醫(yī)藥企業(yè)達(dá)成戰(zhàn)略合作，將一些國(guó)內(nèi)唯一治療方案且沒有納入基本醫(yī)保的罕見病，納入普惠險(xiǎn)的保障責(zé)任，為這類藥品價(jià)格的下調(diào)爭(zhēng)取一定的空間。
病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)表示，普惠險(xiǎn)能夠廣覆蓋帶病人群、保額高、保費(fèi)低廉，從一定程度上彌補(bǔ)了罕見病患者的用藥難題。部分對(duì)罕見病更加友好的普惠險(xiǎn)，和地方的罕見病保障政策一道，成為罕見?。ㄓ绕涫歉咧邓幒币姴。┒鄬哟伪Ｕ系闹匾M成部分。
新京報(bào)記者 王卡拉
校對(duì) 陳荻雁
