“最迫切的一個是用藥問題?！?/p>

7月19日舉行的2021罕見病合作交流會上，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會理事長王奕鷗對記者表示，罕見病群體還有很多尚未被滿足的需求，其中用藥是患者群體反映最多的問題。目前，只有不到10%的罕見病有有效藥物。

罕見病用藥困局已有多年。有數(shù)據(jù)顯示，目前全世界發(fā)現(xiàn)的罕見病有7000種左右，其中80%為遺傳性疾病。在我國2018年發(fā)布的《第一批罕見病目錄》中，收錄有121種罕見病。

瑯鈺集團CEO向宇對貝殼財經(jīng)記者介紹，目前我國已經(jīng)批準了68款罕見病藥物，其中46個進了醫(yī)保，超過2/3。

記者注意到，在今年3月，新版醫(yī)保目錄正式實施，其中涉及7種罕見病用藥。2021年6月30日，國家醫(yī)保局公布《2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》，新一輪醫(yī)保目錄更新中，罕見病用藥依舊值得關(guān)注。

向宇認為，這樣的罕見病藥物進入醫(yī)保情況值得肯定，“我們的政府已經(jīng)解決了2/3的（罕見病）用藥保障，并且有地方醫(yī)保多方共付，也對200萬的超高值用藥的醫(yī)保支付問題做出很多有益嘗試，這在全世界范圍內(nèi)都是一個值得肯定和驕傲的成績。”

貝殼財經(jīng)記者自病痛挑戰(zhàn)基金會了解到，截至今年6月底，北京、上海、重慶、福建、甘肅等26個省級行政區(qū)73個地級市涉及的普惠險產(chǎn)品超過110款，涉及醫(yī)保目錄內(nèi)住院、醫(yī)保目錄外住院、特藥清單、罕見病補貼、其他增值服務5個層次的罕見病用藥保障。

王奕鷗還對記者表示，對于罕見病的治療藥物，市場也期待更多的企業(yè)可以真正投入研發(fā)，能夠更多藥品在中國上市。

新京報貝殼財經(jīng)記者 李云琦 編輯 陳莉 校對 危卓