本月初，2021年國家醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果出爐，有7款罕見病治療藥物進(jìn)入此次醫(yī)保目錄中，“小群體”迎來曙光。
“每年其實國家醫(yī)保目錄談判都會有罕見病藥物進(jìn)入，這一次比較特別的是高值藥進(jìn)入醫(yī)保的情況，確實是一個突破，也是非常不容易的。特別感謝國家醫(yī)保局為罕見病群體所做的努力?！?nbsp;病痛挑戰(zhàn)公益基金會副理事長王奕鷗表示。
數(shù)據(jù)顯示，全球罕見病患者已超過2.5億，患者中近50%為兒童。我國每年新出生的罕見病患兒超過20萬，30%的罕見病患者會在5歲之前去世。全球已知的罕見病有7000多種，占人類疾病數(shù)量的10%，僅有不到10%的疾病有已批準(zhǔn)的治療藥物或方案。
北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員丁潔說：“罕見病有慢性、終身性、高致病性的特點(diǎn)，治愈率比較低，有效的藥物非常少。由于患病群體人數(shù)較少，國內(nèi)相應(yīng)的醫(yī)療保障體系尚不完善，相關(guān)藥物因不能批量生產(chǎn)，要么在國內(nèi)購買不到，要么價格特別昂貴，造成了很多患者面臨著無藥可醫(yī)的窘迫境地，很多患病家庭也因此因病致貧，面臨著沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)?！?/p>
新京報貝殼財經(jīng)記者注意到，近年來，國內(nèi)越來越多的大型藥企開始積極承擔(dān)企業(yè)的社會責(zé)任，在罕見病領(lǐng)域開啟布局，葵花藥業(yè)便是其中之一。
“每個小群體都不應(yīng)被放棄”，
葵花藥業(yè)入局兒童罕見病領(lǐng)域
12月17日，為解決國內(nèi)兒童罕見病用藥緊缺難題，葵花藥業(yè)與瑞迪博士達(dá)成戰(zhàn)略合作，引進(jìn)兩款已在境外獲批上市的兒童罕見病兒藥。
據(jù)了解，雙方此次達(dá)成了兩款兒童罕見病藥戰(zhàn)略推廣合作，一個是國內(nèi)引進(jìn)治療嬰兒痙攣癥的罕見病用藥“氨己烯酸散”，另外一款是治療兒童威爾遜癥（Wilson）又稱“銅娃娃病”的罕見病用藥“鹽酸曲恩汀膠囊”。
其中，“氨己烯酸散”是各國監(jiān)管部門認(rèn)可的治療嬰兒痙攣癥（IS）的高效藥物，相對同類型片劑來說，散劑服用依從性以及適應(yīng)人群對產(chǎn)品的需求度和接受度都會更佳。而“鹽酸曲恩汀膠囊”則是國內(nèi)首個引進(jìn)治療“銅娃娃”（Wilson）的藥物，安全性高，療效確切。
雙方具體的合作方式是，瑞迪博士負(fù)責(zé)生產(chǎn)藥物，將藥物出口到中國，并負(fù)責(zé)藥物在中國的注冊，葵花藥業(yè)負(fù)責(zé)藥物在中國的進(jìn)口和本地銷售、營銷和分銷。
11月下旬，“毒販母親”一事引發(fā)大眾關(guān)注。據(jù)報道，河南鄭州一位母親為救自己病重的兒子，因為國內(nèi)沒有該款“救命藥物”銷售，只能從海外代購，后來因涉嫌走私販賣毒品被采取取保候?qū)彺胧?，最終，檢方?jīng)Q定不起訴。
“希望能夠盡快有一個合法購藥的渠道，解決更多患兒后期持續(xù)治療的問題”，這是“販毒母親”聲嘶力竭的呼喊，也是我國無數(shù)罕見病患兒母親的心聲。本次葵花藥業(yè)引進(jìn)的“氨己烯酸散”，正是上述“販毒母親”孩子所患罕見病的對癥藥。
葵花藥業(yè)總裁關(guān)一表示：“小葵花品牌專注兒藥20年，一直致力于為中國兒童健康服務(wù)，此次在國內(nèi)均無銷售的兩款罕見病兒藥的戰(zhàn)略引入，將會使兒童罕見病臨床稀缺的藥品國內(nèi)購買得以實現(xiàn)，讓每個患者都能及時買得到藥。”
瑞迪博士中國區(qū)總經(jīng)理沙伊斯科瑪表示：作為最早在中國開展業(yè)務(wù)的印度制藥企業(yè)，瑞迪博士一直致力于通過前沿的以患者為中心的工作、戰(zhàn)略性的合作、深厚的科學(xué)能力以及在不同治療領(lǐng)域的卓越傳承，來滿足中國未滿足的患者需求。瑞迪博士在腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、糖尿病、心腦血管疾病、痛風(fēng)管理和罕見疾病方面擁有強(qiáng)大的關(guān)鍵藥物組合。
據(jù)了解，此次，葵花藥業(yè)除了引進(jìn)兒童罕見病藥物外，接下來還會推動臨床常見診療誤區(qū)學(xué)術(shù)分享，提高罕見病的臨床診斷率，幫助患者早發(fā)現(xiàn)、早治療?？ㄋ帢I(yè)戰(zhàn)略部門副總經(jīng)理李曉表示：“在相關(guān)產(chǎn)品上市后，我們將舉辦各層級的罕見病學(xué)術(shù)研討會，普及罕見病知識，助力罕見病在臨床的診斷率提升。”
我國兒童罕見病現(xiàn)狀如何？
“診斷難、買藥難、用藥貴”
全國政協(xié)委員、北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會主任委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院教授丁潔介紹：“罕見病，之所以稱之為罕見，原因在于其發(fā)病率極低，患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65%～1%。目前我國已知的罕見疾病有六七千種，大約80%的罕見病是由遺傳因素導(dǎo)致的，50%的罕見病在兒童期發(fā)病，有30%的罕見病患者5歲前去世。罕見病有慢性、終身性、高致病性的特點(diǎn)，治愈率比較低，有效的藥物非常少。由于患病群體人數(shù)較少，國內(nèi)相應(yīng)的醫(yī)療保障體系尚不完善，相關(guān)藥物因不能批量生產(chǎn)，要么在國內(nèi)購買不到，要么價格特別昂貴，造成了很多患者面臨著無藥可醫(yī)的窘迫境地，很多患病家庭也因此因病致貧，面臨著沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)?！?/p>
貝殼財經(jīng)記者自多位業(yè)內(nèi)人士處獲悉，“診斷難、買藥難、用藥貴”，一直是我國兒童罕見病患者治療領(lǐng)域的三大障礙。
“罕見病最大的問題就是缺醫(yī)少藥?！倍嵳f：“缺醫(yī)，比如說誤診誤治。據(jù)我所了解的，有一個罕見的腎臟病，那個病例最長的誤診時間是33年，患者全國到處跑，最終在我這確診?！薄吧偎幘透黠@了，很多罕見病根本沒有藥?！?/p>
《2019年中國罕見病藥物可及性報告》的統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示：全球罕見病患者已超過2.5億，患者中近50%為兒童。全球已知的罕見病有7000多種，僅有不到10%的疾病有已批準(zhǔn)的治療藥物或方案。
《2018年中國罕見病調(diào)研報告》顯示，在1958個有效回答中，約近58%的病友可以在求醫(yī)的當(dāng)年獲得答案，近30%的病友需花費(fèi)1年至5年的時間，各有6.7%的病友需要6年至10年，甚至10年以上方能知道自己到底得了哪種疾病，最極端的兩個病友分別花了44年和42年才獲得確診。
從企業(yè)端來看，罕見病這個領(lǐng)域依然有諸多難點(diǎn)。沙伊斯科瑪告訴新京報貝殼財經(jīng)記者：“罕見病研發(fā)投入很大，但患者很少，可能一年生產(chǎn)一個批量，成本很高，但也得必須有這個生產(chǎn)線，這就是罕見病的難題。”
葵花藥業(yè)集團(tuán)戰(zhàn)略管理部總經(jīng)理譚磊說：“罕見病投入大患者少，導(dǎo)致成本很高，所以我們這次和瑞迪博士合作，主要不是從經(jīng)濟(jì)回報的考慮出發(fā)，切入罕見病，主要是為了幫助更多的兒童患者，也是我們企業(yè)在自覺履行社會責(zé)任?！?/p>
新京報貝殼財經(jīng)記者 閻俠 編輯 宋鈺婷 校對 柳寶慶
