新京報(bào)訊（記者 張兆慧）8月10日下午，中國(guó)黏多糖貯積癥Ⅰ型患者聯(lián)盟發(fā)起人張笑作為黏Ⅰ患者群體代表，通過(guò)中國(guó)郵政以掛號(hào)信方式給國(guó)家醫(yī)療保障局醫(yī)藥管理服務(wù)司寄了一封特殊的建議信。他們建議把用于治療黏多糖貯積癥Ⅰ型（MPS1）患者的注射用拉羅尼酶濃溶液(商品名：艾而贊)納入到此次國(guó)家醫(yī)保藥品目錄中。
患者供圖
黏多糖貯積癥被列入國(guó)家首批罕見(jiàn)病目錄
黏多糖貯積癥是一種常染色體隱性遺傳的罕見(jiàn)病，黏多糖貯積癥I型主要在兒童期發(fā)病，嚴(yán)重?fù)p害兒童身心健康，患者一般從6-24個(gè)月起病，3歲后會(huì)出現(xiàn)發(fā)育遲緩，身體各個(gè)器官系統(tǒng)受累，重癥患者常于10歲前死于呼吸道感染或心力衰竭。如果不進(jìn)行治療，黏多糖貯積癥I型患者的總體中位生存期為11.6年，重型患者的中位生存期僅為8.7年。
2018年，黏多糖貯積癥被列入國(guó)家首批罕見(jiàn)病目錄，位居第73位，目前，我國(guó)約有患者千余位左右。
世界首個(gè)治療藥物今年6月在華獲批
“艾而贊”是世界首個(gè)也是唯一一個(gè)能夠治療黏多糖貯積癥Ⅰ型患者的生物制劑，該藥于2003年在美國(guó)上市。生產(chǎn)商賽諾菲中國(guó)官方發(fā)布的消息顯示，“艾而贊”可快速并持續(xù)降低尿GAG、提供多個(gè)器官系統(tǒng)的臨床效益，改善致殘率和死亡率，顯著提高患者的生活質(zhì)量，長(zhǎng)期治療可穩(wěn)定或逆轉(zhuǎn)MPS1臨床癥狀。2020年6月3日，艾而贊在華獲批。
“我們了解到海外患者使用該藥物年費(fèi)高達(dá)20萬(wàn)美元，參照國(guó)際藥價(jià)，藥品在華上市后，如果不能進(jìn)入醫(yī)保，患者依舊用不起藥。8月3日，我們看到國(guó)家醫(yī)療保障局發(fā)布《2020年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案（征求意見(jiàn)稿）》公開征求意見(jiàn)內(nèi)容信息后，再次燃起了希望?！?張笑告訴記者，寫這封信的目的是希望相關(guān)部門了解黏多糖Ⅰ型疾病患者急需特效藥物的訴求。希望此次國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整，能夠?qū)ⅰ鞍潯奔{入到2020年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄中，通過(guò)與藥企談判降低藥價(jià)，采取多方支付的方式，解決用藥難的問(wèn)題。
校對(duì) 陳荻雁
