新京報(bào)訊（記者 張秀蘭）10月25日，本土藥企北海康成宣布，黏多糖貯積癥Ⅱ型（以下稱MPSⅡ，又稱亨特綜合征）的酶替代療法——海芮思ò（艾度硫酸酯酶β注射液）上市。這意味著，國內(nèi)首個(gè)MPSⅡ酶替代療法正式進(jìn)入商業(yè)化環(huán)節(jié)。

MPSⅡ是一種由于艾度糖-2-硫酸酯酶缺失或缺乏，導(dǎo)致患者體內(nèi)貯積的糖胺聚糖無法降解的疾病，可累及多個(gè)器官系統(tǒng)，已被列入國家《第一批罕見病目錄》。

海芮思ò作為北?？党稍谥袊晒ι虡I(yè)化的第一個(gè)罕見病藥物，是國內(nèi)首個(gè)且唯一的全球新一代治療MPSⅡ的酶替代療法，已獲得美國食藥監(jiān)局（FDA）孤兒藥資格認(rèn)定，且獲得國家藥監(jiān)局優(yōu)先審評(píng)資格。

“MPSⅡ患者存在確診難的問題，主要原因是知曉率偏低?！敝腥A醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主任委員羅小平教授指出，這需要臨床醫(yī)生攜手制定MPS診療規(guī)范，橫向交流搭建廣泛的罕見病研究協(xié)作組及多學(xué)科診療團(tuán)隊(duì)，進(jìn)行相對(duì)集中診療和雙向轉(zhuǎn)診，“為疾病的早發(fā)現(xiàn)、早診斷、能治療、能管理的目標(biāo)，向前一步做出合作和改變?！?/p>

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示，有治療藥物只是開始，罕見病問題的解決需要一個(gè)完善的罕見病生態(tài)圈來完成，“例如研發(fā)、審批、診療、用藥保障等，只有所有的環(huán)節(jié)都打通，才是罕見病問題的終極解決之道?！?/p>

校對(duì) 李項(xiàng)玲