新京報(bào)訊（記者 王卡拉）6月3日，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布消息，賽諾菲旗下Genzyme公司（健贊公司）的注射用拉羅尼酶濃溶液（商品名“艾而贊”）獲批上市，用于罕見病黏多糖貯積癥I型患者的長期酶替代治療。
黏多糖貯積癥I型患者多為兒童
黏多糖貯積癥是一種常染色體隱性遺傳的罕見病，由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起，可導(dǎo)致體內(nèi)所有器官和組織中糖胺聚糖等過量蓄積，進(jìn)而危及生命。黏多糖貯積癥I型主要在兒童期發(fā)病，嚴(yán)重?fù)p害兒童身心健康，患者一般從6-24個月起病，3歲后會出現(xiàn)發(fā)育遲緩，身體各個器官系統(tǒng)受累，重癥患者常于10歲前死于呼吸道感染或心力衰竭。如果不進(jìn)行治療，黏多糖貯積癥I型患者的總體中位生存期為11.6年，重型患者的中位生存期僅為8.7年。該病已被納入中國《第一批罕見病目錄》。
艾而贊是全球首個也是唯一獲批治療黏多糖貯積癥I型的酶替代療法，2003年獲批后，已在70多個國家和地區(qū)上市，全球累計(jì)惠及1000多名黏多糖貯積癥I型患者。賽諾菲中國官方發(fā)布的消息顯示，作為黏多糖貯積癥I型患者的一種酶替代療法，艾而贊可以快速并持續(xù)降低尿GAG、提供多個器官系統(tǒng)的臨床效益，改善致殘率和死亡率，并顯著提高患者的生活質(zhì)量。長期治療，可穩(wěn)定或逆轉(zhuǎn)黏多糖貯積癥I型臨床癥狀，早期和持續(xù)治療均顯示積極的臨床結(jié)果。艾而贊此前被列入我國第二批臨床急需境外上市藥品目錄。
作為中國唯一治療黏多糖貯積癥I型的特異性治療藥物，艾而贊可以用于所有年齡段和疾病嚴(yán)重程度不同的黏多糖貯積癥I型患者，填補(bǔ)了國內(nèi)該病特異性治療藥物的空白。
期盼17年，患者終于等來特效藥
黏多糖貯積癥I型患者張翼辰6月3日在朋友圈曬出這張拍攝于2017年的照片。
“我今年27歲，盼了17年的特效藥，終于看到它進(jìn)入中國，我真的好激動?！?月3日，黏多糖貯積癥I型患者張翼辰在北京協(xié)和醫(yī)院檢查時，突然刷到國家藥監(jiān)局新發(fā)布的消息，在和新京報(bào)記者講述時，興奮得聲音都有些顫抖。
2017年，新京報(bào)記者采訪張翼辰時，她表示因?yàn)樗幬镂茨苓M(jìn)入中國，她一直在期盼。2016年，德國一家藥企的新藥臨床試驗(yàn)在征集中國患者，她因基因檢測結(jié)果不匹配與之失之交臂。這么多年來，張翼辰一直保留著一張美國健贊公司針對黏多糖貯積癥I型藥物的圖片，用以激勵自己攢錢買藥。每個月微薄的工資里，她都會存下一點(diǎn)兒錢，希望在去世前能用上一次藥。
“當(dāng)時真的很失落，但醫(yī)生說，醫(yī)學(xué)在發(fā)展，技術(shù)在進(jìn)步，讓我心懷希望繼續(xù)堅(jiān)持，所以這些年來我一直在堅(jiān)持做好檢查和治療，到目前身體狀況都還算不錯?！?月3日，張翼辰告訴新京報(bào)記者，此次檢查各項(xiàng)結(jié)果良好，這離不開醫(yī)生的幫助和鼓勵，讓她能等到艾而贊進(jìn)入中國?！鞍澰趪獾膬r(jià)格很高，希望它可以盡早進(jìn)入醫(yī)保，讓更多患者及早用上藥?！?/p>
自臨床急需境外上市藥品目錄發(fā)布以來，國家藥監(jiān)局已經(jīng)批準(zhǔn)了30余個品種進(jìn)口注冊。下一步，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)貫徹落實(shí)深化藥品審評審批制度改革的有關(guān)要求，不斷加快臨床急需藥品在我國上市，更好地滿足人民群眾用藥需求。
校對 李項(xiàng)玲
