在12月14日舉行的2022年美國血液學會（ASH）年會期間，百濟神州公布了自主研發(fā)的BTK抑制劑澤布替尼（商品名：百悅澤）在全球3期頭對頭研究ALPINE試驗中無進展生存期（PFS）的終期分析結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，除更優(yōu)異的療效，澤布替尼還顯示出更高的安全性和耐受性。在今年更新的美國NCCN（美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)）指南中，澤布替尼則獲得相關(guān)適應(yīng)癥的最高級別推薦。
今年前三季度，澤布替尼的銷售規(guī)模突破25億元。隨著頭對頭研究終期分析結(jié)果的出爐，澤布替尼的市場空間還有多大？
安全性和療效均優(yōu)于伊布替尼
所謂頭對頭研究，即以臨床上已使用的治療藥物或治療方法為對照開展臨床試驗，目的是對藥物療效或安全性進行更細致的研究和對比。在頭對頭研究中，又分為優(yōu)效性研究和等效/非劣效性研究，優(yōu)效性研究是為直接驗證一種藥物是否優(yōu)于另一種藥物，具備更強的療效與安全性。
ALPINE研究自2018年啟動以來，先后在全球范圍入組652例患者，覆蓋15個國家和地區(qū)共145家臨床研究中心，確保試驗數(shù)據(jù)在不同人種、地域間的多樣性和代表性。研究的終期分析數(shù)據(jù)顯示，澤布替尼相較于全球首個BTK抑制劑伊布替尼，能夠顯著延長慢性淋巴細胞白血?。–LL）患者的無進展生存期，24個月的PFS率分別為澤布替尼的79.5%對比伊布替尼的67.3%，澤布替尼還能夠顯著將疾病進展風險降低35%。
作為評估CLL治療效果中的一項“金標準”，無進展生存期指的是患者從隨機分組到發(fā)生疾病進展或因任何原因死亡的時間。由于CLL患者需要接受長期治療，PFS在評估患者長期治療的療效和生活質(zhì)量方面具有重要參考意義。
中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院淋巴瘤診療中心主任、ALPINE試驗的中國主要研究者邱錄貴教授表示，ALPINE研究證實澤布替尼是慢性淋巴細胞白血病治療領(lǐng)域唯一被證實安全性和療效均優(yōu)于一代BTK抑制劑伊布替尼的藥物。
澤布替尼前三季度銷售逾25億
慢性淋巴細胞白血?。–LL）是白血病最常見的類型之一，約占白血病新發(fā)病例的四分之一，也是全球BTK競爭格局中最關(guān)鍵的適應(yīng)癥領(lǐng)域。今年以來，歐洲藥品管理局（EMA）和美國食藥監(jiān)局（FDA）先后發(fā)布警示，提示應(yīng)用第一代BTK抑制劑伊布替尼伴隨的心血管風險。在今年更新的美國NCCN（美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)）指南中，澤布替尼則被列為CLL/SLL的最高級別推薦。
截至今年第三季度末，澤布替尼全球銷售額已突破25億元。其中，在美銷售額達17.55億元，在國內(nèi)實現(xiàn)銷售額7.25億元。弗若斯特沙利文報告顯示，在全球范圍內(nèi)，BTK抑制劑在2025年全球市場規(guī)模將達到200億美元；中國BTK抑制劑市場規(guī)模預(yù)計將于2025年增長至131億元。最先上市的伊布替尼一直處于絕對領(lǐng)先地位，以2021年銷售額為例，伊布替尼市場占比達到87%。
公開數(shù)據(jù)顯示，到2021年底，有40逾款BTK相關(guān)藥物在研發(fā)之中。截至目前，全球范圍內(nèi)已經(jīng)上市的BTK抑制劑包括伊布替尼、澤布替尼、奧布替尼、鹽酸泰盧替尼、阿卡盧替尼等。
澤布替尼已在全球超過60個市場獲批，另有40多項藥政申報正在審評中。此外，百濟神州還在全球超過30個國家和地區(qū)開展了針對澤布替尼的35項試驗，覆蓋CLL、套細胞淋巴瘤、邊緣區(qū)淋巴瘤等多種B細胞惡性腫瘤，全球總?cè)虢M受試者超過4700人。
新京報記者 張秀蘭
校對 楊許麗
