新京報訊（記者 張秀蘭）6月2日，新京報記者從百濟神州獲悉，在剛剛結束的2020美國臨床腫瘤學會（ASCO）線上會議中，百濟神州公布了其BTK抑制劑澤布替尼對比伊布替尼在治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者中的ASPEN全球頭對頭3期臨床試驗中的更新數據。新增的隨訪數據表明，澤布替尼對比伊布替尼展現了更高的安全性與耐受性，同時取得了更高的完全緩解/非常好的部分緩解率。

伊布替尼是全球首個BTK抑制劑，2017年獲得原國家食藥監(jiān)總局批準上市。澤布替尼為我國首個與外資藥企同類藥物開展全球頭對頭3期優(yōu)效性研究的本土新藥。所謂頭對頭研究即直接比較研究，是指“非安慰劑對照”的試驗，它以臨床上已使用的治療藥物或治療方法為對照開展臨床試驗，目的是對藥物的療效或安全性進行更細致的研究和對比。在頭對頭研究中，又分為優(yōu)效性研究和等效/非劣效性研究，其中，優(yōu)效性研究是為了直接驗證一種藥物是否優(yōu)于另一種藥物，具備更強的療效與安全性。

最新公布的ASPEN研究數據顯示，在中位隨訪時間為24.2個月時，在總體意向治療人群中，經研究者評估的完全緩解和非常好的部分緩解率總和（CR+VGPR），分別為澤布替尼30.4%對比伊布替尼18.2%。同時，相比伊布替尼，澤布替尼在安全性和耐受性上有顯著提升，不良事件（AE）的發(fā)生風險整體較低，尤其是在房顫（澤布替尼3.0% VS伊布替尼18.4%）等需要特殊關注的不良事件中，展現了更具優(yōu)勢的安全性。隨著隨訪時間增加，澤布替尼試驗組中未出現新增的由于AE中斷治療的患者。總體上，在兩組試驗組中，由于AE導致治療中斷的總體比例為澤布替尼4%對比伊布替尼14.3%，同時，由于AE導致死亡的患者比例為澤布替尼1.0%對比伊布替尼4.1%。

ASPEN研究是一項隨機、開放標簽的國際多中心3期臨床試驗，啟動于2017年，旨在評估澤布替尼對比伊布替尼在復發(fā)/難治或初治的WM患者中的療效和安全性。該研究共納入229名患者，是迄今為止全球范圍內在WM中開展的最大規(guī)模3期臨床試驗，也是全球首個在BTK抑制劑之間進行的頭對頭3期臨床研究。

在獲得這一數據的同時，在不久前發(fā)布的2020版《中國臨床腫瘤學會（CSCO）淋巴瘤診療指南》（以下簡稱指南）中，澤布替尼作為新一代BTK抑制劑被納入，列為套細胞淋巴瘤（MCL）、慢性淋巴細胞白血?。–LL）治療的推薦方案。至此，澤布替尼成為首個得到中國CSCO指南與美國國家綜合癌癥網絡（NCCN）指南雙重推薦的本土研發(fā)抗癌新藥。CSCO監(jiān)事會監(jiān)事長、哈爾濱血液腫瘤研究所所長馬軍教授介紹，新藥是近幾年我們與國外在淋巴瘤治療方面的最大差距，歐美國家治療淋巴瘤的新藥大約有100多種，我們目前大約有近40種。“隨著國產藥物的研發(fā)和其他藥物陸續(xù)進入中國市場，在不久的將來，我們在治療淋巴瘤方面可以讓患者獲得長期的無病生存狀態(tài)，或者叫帶瘤生存，像高血壓、糖尿病一樣進行慢病管理就可以了。”

編輯 王鹿 校對 李銘