新京報(bào)貝殼財(cái)經(jīng)訊（記者俞金旻）6月25日，貝殼財(cái)經(jīng)記者從海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長(zhǎng)征醫(yī)院）獲悉，該院徐滬濟(jì)教授研究團(tuán)隊(duì)采用一種新治療手段，對(duì)一例難治性系統(tǒng)性硬皮病患者成功實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化，治療后患者皮膚硬化明顯改善，組織纖維化顯著逆轉(zhuǎn)，肺功能和心臟功能等多項(xiàng)關(guān)鍵指標(biāo)均取得了顯著改善。

據(jù)徐滬濟(jì)教授研究團(tuán)隊(duì)介紹，系統(tǒng)性硬皮病作為一種以血管異常、免疫活化和進(jìn)行性組織纖維化為特征的慢性自身免疫性疾病，臨床治療長(zhǎng)期面臨藥效局限、纖維化不可逆、疾病異質(zhì)性高等挑戰(zhàn)。特別是在彌漫型皮膚硬化性中，常規(guī)藥物療效有限、預(yù)后差。盡管當(dāng)前自體造血干細(xì)胞移植或CAR-T細(xì)胞療法在部分難治性病例中取得初步進(jìn)展，但也面臨高毒性反應(yīng)、制備個(gè)體化限制和生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)化等問題，嚴(yán)重阻礙推廣。

治療后，患者皮膚和血管得到明顯改善。上海長(zhǎng)征醫(yī)院供圖

徐滬濟(jì)透露，目前采用自體造血干細(xì)胞移植或CAR-T細(xì)胞療法治療硬皮病費(fèi)用高達(dá)百萬元，而新治療手段距離大規(guī)模臨床運(yùn)用已為期不遠(yuǎn)，投入批量生產(chǎn)后，其治療費(fèi)用有望下降至十萬元級(jí)。徐滬濟(jì)表示，作為“從0到1”的探索，本研究不僅提供了治療難治性系統(tǒng)性硬皮病的新策略，還驗(yàn)證了從“靶向清除”到“再生修復(fù)”的治療理念，更為細(xì)胞治療在風(fēng)濕性疾病中的應(yīng)用開辟了全新路徑。隨著未來研究的深入和臨床試驗(yàn)的擴(kuò)展，期待這一療法為更多患者帶來福音。

另?yè)?jù)了解，該病例研究成果“iPSC來源雙靶點(diǎn)CAR-NK細(xì)胞在難治性系統(tǒng)性硬皮病中應(yīng)用和機(jī)制研究”，6月24日夜間在國(guó)際三大頂尖學(xué)術(shù)期刊之一的《細(xì)胞》（Cell）以原創(chuàng)論著形式在線發(fā)表。

編輯 陳莉 校對(duì) 劉軍