新京報訊（記者王卡拉）6月4日，國家藥監(jiān)局發(fā)布的藥品批準證明文件送達信息顯示，全球首個紅細胞成熟劑注射用羅特西普（商品名：利布洛澤）獲批，用于治療極低危、低危和中危骨髓增生異常綜合征引起的貧血且需要定期輸注紅細胞的成人患者。這是繼β-地中海貧血后，羅特西普在中國獲批的第二個適應癥。

骨髓增生異常綜合征（MDS）是一種起源于造血干細胞的克隆性疾病，主要表現(xiàn)為無效造血、難治性血細胞減少和高風險向急性髓系白血?。ˋML）轉(zhuǎn)化。根據(jù)國際預后評分系統(tǒng)（IPSS-R），約77%的MDS患者在診斷時被歸類為較低危MDS（包括極低危、低危和中危），其中85%的患者在診斷時就已經(jīng)存在貧血，并依賴紅細胞輸注治療。貧血會導致乏力、頭暈、心悸等癥狀，嚴重影響患者的生活質(zhì)量，而長期慢性貧血會導致死亡風險顯著增加。

中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院副所院長肖志堅教授表示，受限于血源緊張，需要定期輸血的MDS患者在治療中面臨很大挑戰(zhàn)。長期以來，較低危MDS患者的治療以紅細胞生成刺激劑為主，然而其治療應答率和療效持續(xù)時間獲益有限，臨床亟須創(chuàng)新療法來改善治療現(xiàn)狀。

羅特西普是一種全球首創(chuàng)的紅細胞成熟劑，被證實可促進晚期紅細胞的增殖和成熟。繼默克于2021年11月完成對Acceleron制藥公司的收購后，羅特西普的全球開發(fā)與商業(yè)化由百時美施貴寶與默克共同推進，并在北美市場進行聯(lián)合推廣。

此次獲批基于關(guān)鍵性Ⅲ期COMMANDS研究、MEDALIST研究和MDS-004研究的結(jié)果。研究數(shù)據(jù)顯示，無論患者是否接受過紅細胞生成刺激劑治療，無論是否伴有環(huán)狀鐵粒幼紅細胞，羅特西普在擺脫紅細胞輸注，提高平均血紅蛋白水平上均優(yōu)于紅細胞生成刺激劑。

華中科技大學血液病學研究所所長、中華醫(yī)學會血液學分會主任委員胡豫教授表示，作為全球首個紅細胞成熟劑，羅特西普在較低危骨髓增生異常綜合征治療領域?qū)崿F(xiàn)了機制上的創(chuàng)新突破。多項國際臨床研究證實，在降低輸血依賴、改善貧血、提高生活質(zhì)量方面，羅特西普可為較低危骨髓增生異常綜合患者帶來顯著獲益，有望重新定義需要定期輸血的患者貧血治療。

目前，羅特西普已被納入《中國臨床腫瘤學會（CSCO）惡性血液病診療指南（2025版）》及美國國立綜合癌癥網(wǎng)絡（NCCN）《骨髓增生異常綜合征臨床實踐指南（2025.V2版）》。

校對 柳寶慶