人的心臟相當(dāng)于一個(gè)人體血液循環(huán)的“動(dòng)力泵”，如果心臟出現(xiàn)功能衰竭(即心衰)，人就會(huì)出現(xiàn)胸悶和全身水腫的癥狀。目前，絕大多數(shù)心衰患者通過(guò)終身服藥來(lái)緩解癥狀，心衰嚴(yán)重者則可能需要心臟移植。問(wèn)題來(lái)了，心臟移植的難度可想而知，再生醫(yī)學(xué)為這一難題帶來(lái)了轉(zhuǎn)機(jī)。
再生醫(yī)學(xué)的含義很簡(jiǎn)單，指利用生物學(xué)及工程學(xué)的理論方法，創(chuàng)造丟失或功能損害的組織和器官，使其具備正常組織和器官的機(jī)構(gòu)和功能。
2012年，日本科學(xué)家山中伸彌因?yàn)閺钠つw細(xì)胞中培育出了“誘導(dǎo)多能干細(xì)胞”，為心臟、神經(jīng)系統(tǒng)等疾病的治愈開(kāi)辟了一條新道路，獲得了諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。
艾爾普再生醫(yī)學(xué)就是一家再生醫(yī)學(xué)研發(fā)公司，它基于上述獲諾獎(jiǎng)的底層原理，將創(chuàng)造出一門(mén)可工業(yè)化生產(chǎn)的技術(shù)。
簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，公司只要取人體5毫升血液，就可以在體外再生出多能干細(xì)胞，由此可以生產(chǎn)出無(wú)限量的細(xì)胞組織。如對(duì)于心衰病人，再生的細(xì)胞組織可以恢復(fù)心臟功能，這一治療手段既可適用于早期心衰病人，也可以適用于需要心臟移植的患者。
僅心衰領(lǐng)域，再生醫(yī)學(xué)的市場(chǎng)超百億元
2014年，艾爾普再生醫(yī)學(xué)創(chuàng)始人兼CEO王嘉顯在香港大學(xué)再生醫(yī)學(xué)專(zhuān)業(yè)博士畢業(yè)后，回到江蘇省第一醫(yī)院工作，很快他發(fā)現(xiàn)，再生醫(yī)學(xué)專(zhuān)業(yè)在內(nèi)地并沒(méi)有對(duì)口的工作崗位，于是王嘉顯決定自己創(chuàng)業(yè)。
再生醫(yī)學(xué)是一個(gè)超級(jí)新興的領(lǐng)域，王嘉顯坦言，創(chuàng)業(yè)過(guò)程中，招聘員工、去機(jī)構(gòu)融資再到市場(chǎng)，教育成本都非常高。2016年5月艾爾普再生醫(yī)學(xué)注冊(cè)成立，王嘉顯只能先找了幾個(gè)同專(zhuān)業(yè)的醫(yī)生和做過(guò)市場(chǎng)銷(xiāo)售的好朋友做合伙人，團(tuán)隊(duì)自籌了300多萬(wàn)元，開(kāi)始做研發(fā)。
最好的科技并不一定意味著最好的商業(yè)，再生醫(yī)學(xué)最大的痛點(diǎn)是好的技術(shù)怎么樣轉(zhuǎn)化為商業(yè)，“醫(yī)學(xué)領(lǐng)域好的技術(shù)很多，但很多人在學(xué)術(shù)雜志上發(fā)完論文就沒(méi)有后續(xù)了。”王嘉顯要做的就是把自己在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域內(nèi)七八年的經(jīng)驗(yàn)與研究成果落地到臨床應(yīng)用中，讓技術(shù)產(chǎn)生價(jià)值。
據(jù)王嘉顯介紹，目前國(guó)內(nèi)全部約有450萬(wàn)的心衰患者，需要通過(guò)再生醫(yī)學(xué)治療的終末期心衰超過(guò)10萬(wàn)人，再生醫(yī)學(xué)的市場(chǎng)僅在心衰領(lǐng)域就能達(dá)百億元以上。
行業(yè)潛力巨大，但人才短缺是王嘉顯最頭疼的問(wèn)題，據(jù)他介紹，全球再生醫(yī)學(xué)頂級(jí)人才不足百人，且多被國(guó)外知名大學(xué)和大型藥企壟斷，因而團(tuán)隊(duì)的組建頗費(fèi)精力。
王嘉顯是香港大學(xué)再生醫(yī)學(xué)博士，美國(guó)紐約大學(xué)西奈山醫(yī)院訪問(wèn)學(xué)者，國(guó)家人類(lèi)遺傳資源共享服務(wù)平臺(tái)中國(guó)難治疾病iPS庫(kù)首席科學(xué)家，專(zhuān)注于心臟再生領(lǐng)域;聯(lián)合創(chuàng)始人周園曾任職于南瑞集團(tuán)和華為公司，從事市場(chǎng)銷(xiāo)售及品牌管理工作十余年;聯(lián)合創(chuàng)始人及首席科學(xué)家楊剛是協(xié)和醫(yī)科大學(xué)臨床醫(yī)學(xué)博士，先后任職于北京朝陽(yáng)醫(yī)院心臟中心、江蘇省人民醫(yī)院博士后工作站，主要從事心衰以及心律失常的相關(guān)研究。
艾爾普再生醫(yī)學(xué)創(chuàng)始人兼CEO 王嘉顯 博士
這是一個(gè)前期研發(fā)投入非常久的行業(yè)，研發(fā)費(fèi)用主要依靠融資。2017年春節(jié)，艾爾普再生醫(yī)學(xué)獲得了聯(lián)想之星的數(shù)百萬(wàn)元天使輪融資，2018年1月完成了數(shù)千萬(wàn)元Pre-A輪融資，由聯(lián)想之星領(lǐng)投，紫牛基金、雍創(chuàng)基金、領(lǐng)復(fù)基金跟投。
在動(dòng)物身上實(shí)驗(yàn)成功，人體臨床試驗(yàn)啟動(dòng)
人的一些組織和器官有自主修復(fù)功能，如皮膚劃傷，大多數(shù)人體疾病的治療是先緩解癥狀，然后讓身體自主恢復(fù)，但心臟、大腦的衰老是致命的，心臟和神經(jīng)系統(tǒng)很難自我修復(fù)，如心臟衰竭到一定程度就可能致命。
可以再生心臟細(xì)胞組織是不是就意味著可以再生一個(gè)心臟呢?
對(duì)此王嘉顯表示，“我們?cè)偕氖切呐K組織，不是整顆心臟，目前再生最大的是1元硬幣大小的肌肉，自己會(huì)搏動(dòng)。”同時(shí)他解釋到，“其實(shí)再生細(xì)胞就夠了，因?yàn)槿藙偝錾男呐K就像一杯水，隨著時(shí)間推移，水變成了半杯，再生細(xì)胞組織做的是“將水填滿”，杯子還在那里，并不需要生產(chǎn)一個(gè)新的。”
再生醫(yī)學(xué)利用“誘導(dǎo)多能干細(xì)胞”技術(shù)，再生出人體所需的細(xì)胞組織，將該組織移植回體內(nèi)，器官原來(lái)受損的功能就能得到恢復(fù)。基于這一原理，再生醫(yī)學(xué)能夠治愈的疾病很多。
威克森林再生醫(yī)學(xué)研究所的助理教授展示培養(yǎng)陰道器官的過(guò)程。圖 視覺(jué)中國(guó)
如帕金森癥的產(chǎn)生是因?yàn)槿梭w內(nèi)多巴胺神經(jīng)元缺少，目前的治療方法是人工吃左旋多巴胺藥物，讓身體分泌多巴胺，但這只能緩解癥狀，再生醫(yī)學(xué)通過(guò)再生多巴胺神經(jīng)元移植到人體內(nèi)就能治愈帕金森。
類(lèi)似地，糖尿病是因?yàn)槿梭w產(chǎn)生的胰島素少，現(xiàn)在多依靠人工打胰島素維持，再生醫(yī)學(xué)技術(shù)可以再生胰島素細(xì)胞，永久治愈糖尿病。目前國(guó)外已經(jīng)有生物醫(yī)藥公司在做針對(duì)帕金森、糖尿病等的細(xì)胞組織再生研發(fā)。
王嘉顯在美國(guó)上學(xué)期間研究的是心臟和神經(jīng)再生，因而艾爾普再生醫(yī)學(xué)以這兩項(xiàng)為切入點(diǎn)，聚焦心衰和小兒腦癱，做再生醫(yī)學(xué)的商業(yè)化落地探索。
在細(xì)胞治療領(lǐng)域，國(guó)家監(jiān)管政策嚴(yán)格，一種新型治療方式的上市要經(jīng)過(guò)動(dòng)物試驗(yàn)，人體臨床一期、二期、三期等嚴(yán)格的流程。
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心肌細(xì)胞產(chǎn)品圖
據(jù)王嘉顯介紹，目前，艾爾普再生已在猴子身上實(shí)驗(yàn)成功。今年將啟動(dòng)第一批5—10人的臨床研究，與江蘇省人民醫(yī)院和大連醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院等干細(xì)胞臨床試驗(yàn)基地合作完成，到最終臨床實(shí)驗(yàn)完成還需要約4-5年的時(shí)間。
再生出的細(xì)胞組織已供應(yīng)藥企研發(fā)，年收入近千萬(wàn)
艾爾普再生醫(yī)學(xué)是內(nèi)地最早從事再生醫(yī)學(xué)研發(fā)的公司之一，目前處于相對(duì)領(lǐng)先地位。其核心優(yōu)勢(shì)在于公司能夠按照監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)，以商品化的形式把再生醫(yī)學(xué)這項(xiàng)新興生物技術(shù)落地，轉(zhuǎn)化在應(yīng)用上。
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國(guó)家人類(lèi)遺傳資源中心-艾爾普再生醫(yī)學(xué)iPS細(xì)胞庫(kù)
王嘉顯稱(chēng)，目前公司已經(jīng)具備了工業(yè)化的、穩(wěn)定的大規(guī)模生產(chǎn)能力。公司單次生產(chǎn)的組織最大的量夠10—15個(gè)人使用，而一些科研機(jī)構(gòu)生產(chǎn)的細(xì)胞組織多用于科研，在數(shù)量和質(zhì)量上還達(dá)不到治療需求。
用再生醫(yī)學(xué)治療疾病的人體臨床試驗(yàn)是一個(gè)長(zhǎng)期而緩慢的過(guò)程，但除此之外，艾爾普再生醫(yī)學(xué)已經(jīng)有了一個(gè)可以轉(zhuǎn)化的商業(yè)模式，即將再生出的細(xì)胞組織提供給藥物研發(fā)企業(yè)做新藥測(cè)試。
一直以來(lái)，藥物研發(fā)企業(yè)做新藥實(shí)驗(yàn)多用小鼠、豬、猴等的細(xì)胞組織，用動(dòng)物的細(xì)胞做實(shí)驗(yàn)的結(jié)果不一定準(zhǔn)確，其中還存在動(dòng)物倫理等問(wèn)題。而再生出的細(xì)胞組織，本身也是一種生物材料和藥物研發(fā)模型，雖然還需要更長(zhǎng)的時(shí)間來(lái)驗(yàn)證其安全性和有效性，但對(duì)于藥物研發(fā)來(lái)說(shuō)，再生的人源細(xì)胞組織相比動(dòng)物模型更加準(zhǔn)確，也更具有人文關(guān)懷精神。
圖 視覺(jué)中國(guó)
據(jù)王嘉顯介紹，藥企采用再生的細(xì)胞組織在費(fèi)用上單次產(chǎn)品比傳統(tǒng)費(fèi)用略高，但整體上降低了成本，因?yàn)閭鹘y(tǒng)用動(dòng)物實(shí)驗(yàn)準(zhǔn)確率約40%，用再生的人源細(xì)胞組織得到的試驗(yàn)結(jié)果能夠最大程度降低因?yàn)槟Ｐ筒粶?zhǔn)所帶來(lái)的誤差，大大降低了藥企的研發(fā)失敗率，節(jié)省了金錢(qián)和時(shí)間成本。
目前已經(jīng)有一些藥企、科研機(jī)構(gòu)和醫(yī)院等采購(gòu)了他們生產(chǎn)的再生組織和細(xì)胞，這一業(yè)務(wù)每年可以給公司帶來(lái)近千萬(wàn)的收入，基本可以維持團(tuán)隊(duì)運(yùn)營(yíng)，但還不能覆蓋研發(fā)費(fèi)用。
對(duì)于下一步的發(fā)展規(guī)劃，王嘉顯表示，要加速推進(jìn)人體臨床試驗(yàn)，將細(xì)胞再生技術(shù)真正應(yīng)用到疾病治療中。
