新京報訊（記者王卡拉）近日，全球生物治療領域的先驅杰特貝林（CSL Behring）宣布，其創(chuàng)新藥物FXIIa抑制劑單克隆抗體Garadacimab的上市申請已正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心受理，用于預防遺傳性血管性水腫（HAE）發(fā)作。

遺傳性血管性水腫是一種罕見、可危及生命的遺傳性疾病，以反復且不可預測的皮膚和/或黏膜下水腫發(fā)作為主要特征。發(fā)作部位常累及腹部、喉部、面部及四肢，因喉頭水腫引發(fā)的呼吸困難甚至窒息是HAE患者的主要死因。在全球范圍內，HAE的患病率約為1/10000至1/50000。目前，中國尚缺乏全面的HAE流行病學數據。

Garadacimab是全球首款且目前唯一靶向因子XIIa（FXIIa）用于HAE預防性治療的藥物，其創(chuàng)新的給藥方案為起始即采用每月一次皮下注射，通過預充式自動注射器可在15秒內完成，顯著提升了治療便捷性和患者依從性，適用于成人和12歲及以上青少年患者。研究表明，FXIIa是觸發(fā)HAE發(fā)作級聯反應的關鍵因子。Garadacimab通過精準抑制FXIIa，從源頭上阻斷該反應鏈，從而有助于控制HAE癥狀。基于其顯著的臨床價值，Garadacimab已被納入2024版《中國遺傳性血管性水腫診斷與治療專家共識》，列為HAE的長期預防性治療藥物。目前，該藥物已在美國、歐盟、英國、日本、澳大利亞、瑞士、阿聯酋等國家和地區(qū)獲得上市許可。

北京協和醫(yī)院變態(tài)反應科主任醫(yī)師支玉香教授表示，我國有58.9%的HAE患者發(fā)生過喉頭水腫，其致死率最高可達40%，是HAE患者的主要死亡原因之一，及時干預，尤其是急性喉頭水腫的搶救，直接關系到患者的生命安全。HAE治療的最終目標是實現疾病完全控制（零發(fā)作）和患者生活正常化。長期預防治療能將發(fā)作頻率和嚴重程度降至最低，幫助患者盡可能回歸正常生活。然而，目前國內可及的HAE針對性預防治療選擇仍顯不足。Garadacimab這類藥物引入不僅能顯著豐富臨床治療手段，更有望提升患者生存質量，降低致命性發(fā)作風險，從而推動我國HAE規(guī)范化診療水平的整體進步。

校對 盧茜